ENFERMEDADES RARAS

¿Qué cura el nuevo medicamento más caro del planeta?

La terapia genética de Novartis, promete que su administración sea única con un efecto genético que durará para siempre; pero puede costar hasta 5 mdd
¿Qué cura el nuevo medicamento más caro del planeta?La atrofia muscular afecta a aproximadamente 1 de cada 11 mil bebés (Especial)

Un nuevo tratamiento genético promete dejar atrás la aplicación de numerosas dosis para los niños diagnosticados con la rara enfermedad de la atrofia muscular espinal (SMA, por sus siglas en inglés).

Sin embargo, con un costo que va desde 1.5 a los 5 millones de dólares, se convertiría en el medicamento más caro del planeta, luego de ser aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés).

Este sería el segundo tratamiento que aparezca en el mercado desde que en 2016 Biogen lanzó Spinraza, un tratamiento que consiste en aplicar varias inyecciones a lo largo de la vida de un paciente. El cual se conseguiría al pagar 750 mil dólares el primer año y 375 mil en cada año subsecuente de tratamiento, informó el diario Seattle Times.

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Ahora, la terapia genética de Novartis, Zolgensma, promete que su administración sea única con un efecto genético que durará para siempre.


Es el tratamiento más óptimo que vamos a tener para estos niños. Estamos hablando de algo que es completamente diferente, y el precio refleja algo que es completamente diferente", afirmó David Lennon, director ejecutivo de AveXis, subsidiaria que desarrolló la terapia.

Ambos tratamientos se circunscriben dentro de la era de debates sobre los costos y el valor de las terapias genéticas para un número creciente de enfermedades raras.

Las terapias han sido blanco de reclamos y contrademandas de seguridad y rentabilidad en la cima del desarrollo biofarmacéutico de los Estados Unidos.

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La respuesta de Washington, de acuerdo con el diario estadounidense Seattle Times, fue una campaña de relaciones públicas con un origen misterioso que consistió en la publicación de columnas de opinión coordinadas por ex secretarios de gabinete que advierten sobre la seguridad de la terapia de Novartis.

Este debate nubla las decisiones de padres, médicos y compañías de seguros, quienes deben tomar decisiones complejas sobre los medicamentos que elijarán y cómo pagarlo. Además, deben elegir rápidamente ya que la mejor oportunidad para la intervención genética es en las primeras semanas de vida.


Si estuviera en el lugar de un padre, tendría que sopesar los positivos y negativos potenciales sin conocer necesariamente todos los datos a largo plazo", afirmó Charlotte Summer, clínica y profesora de neurología de Johns Hopkins Medicine.

La atrofia muscular afecta a aproximadamente 1 de cada 11 mil bebés. Estos menores desarrollan un gen defectuoso o faltante que se supone que le dice al cuerpo que mantenga las células nerviosas que controlan los músculos.

Cuando dicho gen muta, los pacientes con una forma más grave de la enfermedad no pueden levantar la cabeza, sentarse o respirar normalmente. La mayoría de ellos muere cuando tienen 2 años.

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cmo








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